ATMP-centrum stöd i implementering av gen­terapi som kan rädda barns liv

Skånes universitetssjukhus är nordiskt centrum för en stamcellsbaserad genterapi mot sjukdomen MLD. Behandlingen har potential att rädda livet på barn som drabbats av den ärftliga sjukdomen. Region Skånes ATMP-centrum har genom koordinering och stöd bidragit till införandet av behandlingen.

Ovanlig genetisk sjukdom som drabbar barn

För två år sedan godkändes en stamcellsbaserad genterapi för behandling mot sjukdomen Metakromatisk leukodystrofi (MLD) i EU. Bara ett fåtal patienter per år kommer att vara aktuella för behandlingen. Man har därför valt att centralisera behandlingen i Norden och centrumet finns på Skånes universitetssjukhus. I över ett år har Region Skåne arbetat intensivt med hanteringen och implementering av behandlingen. ATMP-centrum har, i samarbete med Regionala enheten för läkemedel, stöttat implementeringen genom koordinering och administrationsstöd. Petra Johnels, koordinator och projektledare för avancerade läkemedelsterapier på ATMP-centrum, är nöjd med att man var med tidigt i implementeringsprocessen.

- När ATMP-centrum är med tidigt i implementeringsprocessen kan vi göra precis det vi är till för. Företag får en väg in till hälso- och sjukvården genom oss. Vi sköter de övergripande kontakterna med enheterna inom hälso- och sjukvården som är involverade och bistår i kommunikationen, genomförande av möten, avtalsadministrering och mycket annat. För hälso- och sjukvården blir vi en koordinerande facilitator som avlastar i det omfattande implementeringsarbetet, säger Petra Johnels, koordinator på ATMP-centrum, Kliniska Studier Sverige - Forum Söder.

Omfattande implementeringsprocess

Den stamcellsbaserade genterapin är en typ av avancerade terapiläkemedel (ATMP). ATMP är läkemedel som baseras på bland annat gener, celler och vävnader. Denna typ av behandlingar har möjlighet att bota det som idag kanske bara går att lindra. Införandet av ATMP är mycket mer omfattande än ett traditionellt läkemedel och därför bistår ATMP-centrum under implementeringsprocessen.

- Införandet av ATMP är en mycket komplex process som ställer höga krav på alla parter. Även efter införandet finns det många krav att förhålla sig till. Det är därför viktigt att vi kan vara ett stöd för alla inblandade. Vi har stor kunskap om processerna kopplat till ATMP och kan bidra i arbetet med att föra in läkemedlet i sjukvården i enlighet med gällande regulatoriska krav, säger Petra Johnels.

Samarbete bakom viktig behandling

MLD är en ovanlig genetisk sjukdom som drabbar främst yngre barn. Sjukdomen har inneburit stort lidande och kraftigt förkortad livslängd för den som drabbas. Under hösten fick det första barnet behandling. Uppföljning kommer att göras om 6-9 månader då behandlingen har kunnat verka och stoppa sjukdomen.

- Bakom en sådan här implementering ligger mycket jobb och det är många kliniker och verksamheter som har varit delaktiga i att få denna behandling på plats. Ett lysande exempel på hur samarbete och strukturerat arbete har lett fram till att en viktig behandling kan rädda liv, säger Petra Johnels.